Birleşik Devletlerden ilk CRISPR deneyine yeşil ışık

Tekniğin insanlarda ilk kez denenmesi bu yıl sonunda bekleniyor.

İnsan T hücresi (mavi) CRISPR tekniği çok yakında klinik deney ile kanser hücresine (pembe) saldırması için modifiye edilecek.

CRISPR (düzenli aralıklarla bölünmüş palindromik tekrar kümeleri) , genom düzenleme teknolojisi 21 Haziran'da Birleşik Devletler Ulusal Sağlık Enstitüsü danışmanlık komitesi gönüllü hastaların T hücreleri ile kanser terapilerini arttırmak üzerine kurulu CRISPR-Cas9 tekniğini kullanma teklifini onayladı.

Philadephia' da bulunan Pennysilvania Üniversitesi araştırma lideri doktor Edward Stadtmauer "Hücre terapileri son derece ümit verici ancak bu deneylerdeki hastaların çoğunluğu kanseri tekrar nükseden hastalar. Gen düzenlemesinin tedavileri geliştirirken, kansere karşı bağışıklık sistemi zayıflıklarının elimine edilmesini sağlayacak." diyor.

İlk deneme kansere karşı tedavi olup olmayacağını denemekten ziyade , CRISOR tekniğinin insanlar üzerinde güvenli olup olmadığını belirleyen küçük bir deneme olacak. Eski Facebook başkanı Sean Parker 250 milyon ABD dolarlık bir fon oluşturdu. Çünkü denemenin bütçesi maalesef kısıtlı. Pennysilvania Üniversitesi California ve Texas 'da bulunan yan yana merkezlerde düzenlenmiş  hücreleri üretecek ve hastaları tedavi edecek.

Araştırmacılar  değişik tiplerde kanseri bulunan 18 hastanın T hücrelerini alacak ve üç tane CRISPR düzenlemesi uygulayacak.

İlk düzenlemede Gene, kanseri tespit eden ve T hücrelerinin kanseri hedef almasını sağlayan programlanmış protein yerleştirilmesi safhasını içeriyor. İkinci düzenleme bu süreci bozabilecek doğal T hücrelerin ayrıştırılması hedefliyor. Üçüncü ve son düzenlemede ise defansif, Kanser hücrelerini etkisiz hale getirecek olan T hücrelerinin bağışıklık sistemi hücresi olarak algılayacak proteinin Genden ayrıştırılmasını hedefliyor.

CRISPR tekniği sadece kanser tedavisini değil bir çok çeşit hastalığa daha çare olması hedefleniyor. Örneğin Cambrigde ki Editas Biotechnologies 2017 sonuna kadar körlüğün nadir bir vakasını bu teknikle 2017 yılında sonlandırmayı ümit ediyor. Ancak RAC (Ulusal Sağlık Enstitüsü Remkinant DNA Araştırma Danışma Kurulu) daha denemeler için onay vermedi.

Araştırmalar sadece bunlarla sınırlı değil. Örneğin 2014 yılın HIV hastalarının T hücreleri ayrıştırılarak virüsü hedef alacak hale getirildi. sonuçlar ümit verici ve başka hastalıklar üzerinde de denemeler devam ediyor.

Buna benzer bir diğer yöntem ise, Geçen hafta Londra'da bulunan  Great Ormond Çocuk Hastanesi TALENS olarak adlandırdıkları başka bir yöntem ile 10 çocuk ile güvenli çalışmalara başladı. CRISPR 'dan farkı ise, kullanılan T hücrelerinin çocukların kendi hücrelerinin değil, donörlerden alınmış olması. Bunun farkı hastalarının enjekte edilen T hücreleri reddetme ihtimali olması ancak, Gen düzenlikten sonra T hücrelerinin direkt olarak kanser hücrelerine saldırmasını ve hücrelerin diğer bağışıklık sistemi ilaçlarından zarar görmesini engellemeyi hedefliyor.

Ancak CRISPR tekniğinin avantajı diğer tekniklere nazaran daha kolay uygulanabilir olması ve tek seferde birden fazla düzenlemenin yapılabilir olması.

Pennysilvania Üniversitesi Immunolojist Carl June bu teknikteki esas önemli noktanın CRISPR’ın "hedef dışı hücre" düzenlemelerine karşı eğilimlerin üstesinden gelmek olduğunu vurguluyor, çünkü alınan önlemlere rağmen bağışıklık sisteminin hala düzenlenmiş hücrelere saldırma ihtimali bulunuyor." diyor.

NATURE